Sci Adv:北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法,精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”,安全长效
该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA,以及一种自失活基因编辑系统;该系统可在短暂表达后使SaCas9失活,从而实现高基因编辑效率,并以最大安全性防止脱靶效应。
GUT:空军军医大学尚玉龙等发现,NEK9激酶—可同时“拆解”癌细胞与“唤醒”免疫系统
NEK9抑制与PD-L1阻断联合使用可协同增强抗肿瘤免疫,为NEK9作为HCC中有前景的免疫治疗靶点提供了强有力的临床前证据。
迈威生物靶向Nectin-4 ADC(9MW2821)治疗宫颈癌的病例报告登上《新英格兰医学杂志》
迈威生物(688062.SH),一家全产业链布局的创新型生物制药公司,自主研发的靶向Nectin-4 ADC创新药(bulumtatug fuvedotin,研发代号:9MW2821)治疗宫颈癌的
王宇/洪佳旭团队报道化药协同指挥核酸药的“小王子”系统,双重开关实现CRISPR体内原位“主动可控”
该研究进一步升级的小分子可控CRISPR系统,在推动CRISPR核酸药物向更严谨、精准、主动可控的方向发展迈出了关键一步。
细菌的“万能转录钥匙”——畅磊福等合作发现天然CRISPR系统变身基因激活器,可按RNA指令打开基因表达
该研究通过确定来自 Flagellimonas taeanensis 的 dCas12f - σE 系统的冷冻电子显微镜结构,揭示了 RNA 引导的转录起始的新模式。
PNAS:血细胞的“代谢天线”,河北大学忙定泽等团队发现BmGr9通过感知果糖调控造血
通过揭示味觉受体在系统性代谢调控中的意外功能,本研究拓展了营养感知的概念框架,并提示代谢状态调控血细胞发育在动物界可能具有保守机制。
迈威生物靶向Nectin-4 ADC创新药 9MW2821 启动治疗三阴性乳腺癌的III期临床研究
迈威生物(688062.SH),一家全产业链布局的创新型生物制药公司,宣布其自主研发的靶向 Nectin-4 ADC 创新药(研发代号:9MW2821)启动治疗三阴性乳腺癌(TNBC)的 III 期临
Nature头条:贺建奎前妻成立公司,宣称是时候考虑“CRISPR baby”了
Manhattan Genomics 聚焦于一个充满争议的目标——通过编辑人类胚胎基因来预防遗传疾病。
JCI:何勇/段亚君合作揭示,ITGBL1通过阻断MYH9-肌动蛋白组装抑制肝星状细胞激活
该发现揭示了ITGBL1-MYH9相互作用作为关键的机械调节制动器,维持HSC中的细胞骨架平衡和机械稳态,为对抗肝纤维化提供了一种有前景的治疗策略。
Autophagy:脓毒性肾损伤的“自噬守护者”,中南大学研究团队发现Mir452阻止CasP9拆解自噬机器
该研究结果揭示了Mir452-APAF1-CasP9-自噬信号轴,该轴提供了一种内在的抗炎和抗凋亡机制,为脓毒性AKI提出了新的治疗靶点。